大批罕见病药物纳入保障！成都如何做到？
发布日期:2021-03-22 14:41:29.0 信息来源:医药经济报
3月18日，成都市医疗保障局官方连发6份文件，宣布按照“尽力而为、量力而行，个人负担可承受、可持续”原则，探索建立“负担可控、责任共担”的罕见病用药保障机制，单独设立罕见病用药保障资金，并公布了首批纳入保障的7款罕见病药物。
公平适度的待遇保障是增进人民健康福祉的内在要求。去年5月，由四川省医疗保障局、成都市医疗保障局指导的“惠蓉保”正式上线，以政策型商业保险模式将16种高发肿瘤特药和4种罕见病治疗用药纳入保障。
此次成都进一步完善罕见病用药保障机制，旨在通过构建专项基金，整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、社会慈善、企业责任等有效资源，缓解罕见病患者家庭经济负担，增进罕见病用药可及性，改善罕见病患者身体健康状况。
明确用药保障范围
“46万年费”有门槛
近年来，我国对罕见病和“孤儿药”保障工作十分重视，从国家层面先后出台多项政策，对“孤儿药”进行优先审评审批，并于2018年由国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》；同时，2018年版和2020年版国家医保目录都相继纳入了罕见病相关药品，2020年版国家医保药品目录共计纳入24种罕见病的55种治疗药品，提高了我国罕见病患者的用药可及性。
针对罕见病药物的医疗保障，不少地区结合本地实际开展了各具特色的地方实践，浙江、上海、山东、深圳、安徽等多个地市综合运用财政资金补助、设立专项基金、开展大病谈判等模式，摸索和积累经验，出台政策鼓励多方主体积极参与，多渠道、多样化救助补贴罕见病患者。
专家分析指出，浙江、台湾等地区都是在人均GDP达到或超过10万元时建立并完善重特大罕见疾病医疗救助制度，成都市发改委数据显示，2019年人均GDP首次突破10万元大关，现阶段完善和构建罕见病药物保障制度恰逢其时。
按照此次发布的政策，成都市罕见病用药保障资金主要来源于成都市大病医疗互助补充保险资金，单独设立科目核算，结余清零。该资金将按照上一年度大病医疗互助补充保险筹资总额的2%筹集罕见病保障资金，市医保局会同市财政局根据保障资金运行情况，调整筹资比例。
此前，成都市医疗保障局、成都市财政局、成都市卫生健康委员会三部门联合发布《关于建立罕见病用药保障机制的指导意见》，对罕见病药品实行年度总费用限额准入制：
年度总费用限额不超过医保支付限额与患者个人负担限额之和，其中患者个人负担限额应在成都市居民人均可支配收入的1至2倍间进行确定；药品年度总费用低于限额标准的药品，方可纳入罕见病用药保障范围。
按照这一原则，成都市医保局在《关于罕见病用药保障有关问题的通知》明确，国内获批已上市的罕见病药品，同时符合以下规定可申请纳入本用药保障范围：
（一）药品适应症属于国家罕见病目录中载明的疾病；
（二）药品属于符合突破性治疗药物特征的罕见病创新药；
（三）在医保支付40万/年、个人负担6万/年的限额条件下，患者可获得持续规范用药。
成都作为四川省经济实力最强的城市，对应居民收入一直领跑全省，人均可支配收入较高，以2019年为例，全市居民人均可支配收入39503元。参照经济数据测算，综合考虑城镇居民和农村居民存在的收入差异和负担水平，“个人负担6万/年”的限额基本符合本地经济情况。
多方筹资可持续
促进多层次保障体系
医疗保障是减轻群众就医负担、增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排。为深入贯彻党的十九大关于全面建立中国特色医疗保障制度的决策部署，着力解决医疗保障发展不平衡不充分的问题，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》特别指出要“促进多层次医疗保障体系发展”“探索罕见病用药保障机制”。
行业普遍认为，围绕罕见病药物保障需要探索多样化、多渠道的模式，同时，罕见病保障管理体系机制的广度、深度、场景多元度、多方筹资可持续等问题，着实得到了广泛关注。
在保障广度方面，自今年1月至今，成都罕见病用药保障范围药品经过此前征集申请，政策落地同期发布了首批7个入围药物名单，涵盖了四氢生物蝶呤缺乏症、脊髓性肌萎缩症、粘多糖蓄积症、戈谢病、特发性心肌病（ATTR-CM）、肺动脉高压、庞贝病等七个罕见病治疗领域的药物。这些药物不仅包括了此前部分省份已经纳入地方罕见病药物保障体系的注射用阿糖苷酶α、注射用伊米苷酶等品种，也包括诺西那生钠注射液等没有进入其它地方保障范围的高价格品种。考虑到国家医保局已经将我国上市且有适应症的50余种罕见病药物中的40余种纳入国家医保药品目录，成都市的保障广度得到进一步扩大。
在保障深度方面，成都极为重视罕见病药物各类保障叠加后的实际支付情况，药品费用采取一个治疗年度内“累加计算、分段报销”的方式：对一个治疗年度内20万元（含20万）以内药品费用的报销比例为70%，20万元～46万元（含46万元）范围药品费用由保障资金据实结算。同时，严格要求企业“在国内有赠药方案的药品，纳入成都罕见病用药保障后，不得降低原赠药力度。”
在多元场景方面，成都罕见病用药保障机制要求由具备罕见病诊治能力的医疗机构负责提供罕见病患者疾病的认定和诊治服务，由罕见病药品生产商（供应商）选定的特药药店作为罕见病药品定点配送机构，罕见病患者应在罕见病定点医疗机构就医，在罕见病药品定点药店购药和结算。住院、门诊及双通道药店等多元场景正在得到打通。
在多方筹资和可持续方面，成都罕见病用药保障机制提出，整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、社会慈善、企业责任等有效资源，当年度保障资金超年度预计使用保障资金额时，由大病医疗互助补充保险资金和药品生产企业（或供应商）共同分担；鼓励药品企业协同其他社会组织提出创新支付方案，以达到药品年度总费用限额；引导和支持社会组织、商业健康保险参与罕见病患者家庭负担保障，对在实施罕见病用药保障后，仍存在经济困难的家庭进行帮扶，精准减轻罕见病患者家庭经济负担。
事实上，罕见病药物创新保障模式探索必须基于我国现有医疗保障体系，在不打破原有医保规则的前提下，为罕见病患者的用药保障提供解决思路，任何模式建设都不可能一蹴而就，成都市医保局已经走出关键一步。
部分已上市未纳入国家医保目录的罕见病药物
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罕见病适应症
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药物通用名称
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企业
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非典型溶血性尿毒症
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依库珠单抗
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阿斯利康
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阵发性睡眠性血红蛋白尿
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依库珠单抗
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阿斯利康
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黏多糖贮积症Ⅰ型
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拉罗尼酶浓溶液
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赛诺菲
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庞贝病
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阿糖苷酶α
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赛诺菲
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戈谢病
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伊米苷酶
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赛诺菲
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法布雷病
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阿加糖酶β
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赛诺菲
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阿加糖酶α
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武田
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遗传性血管性水肿(HAE)
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拉那利尤单抗
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武田
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脊髓性肌萎缩症
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诺西那生钠
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渤健
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黏多糖蓄积症 ⅣA型
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依洛硫酸酯酶α
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BioMarin（百傲万里）
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四氢生物蝶呤缺乏症
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沙丙蝶呤
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BioMarin（百傲万里）
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高苯丙氨酸血症
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沙丙蝶呤
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BioMarin（百傲万里）
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特发性心肌病（ATTR-CM）
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氯苯唑酸软胶囊
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辉瑞
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血友病
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艾美赛珠单抗
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罗氏
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神经营养性角膜炎
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塞奈吉明滴眼液
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东沛制药
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黏多糖贮积症II型
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艾度硫酸酯酶β
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北海康成
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肺动脉高压
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曲前列尼尔注射液
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兆科药业
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成都市医疗保障局
成都市财政局
成都市卫生健康委员会
《关于建立罕见病用药保障机制的指导意见》
四川天府新区社区治理和社事局、四川天府新区财政金融局、成都东部新区公共服务局、成都东部新区财政金融局、成都高新区社治保障局、成都高新区财政金融局、成都高新区教文卫健局，各区（市）县医保局、财政局、卫健局，市医保事务中心，市医保信息中心：
为推进多层次医疗保障体系建设，化解高额药费对参保人员家庭形成的灾难性支出风险，依据中共中央、国务院《关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号）文件精神，现就构建我市罕见病用药保障机制提出如下指导意见。
一、指导思想
以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，让人民群众共享社会发展成果，坚持以人民健康为中心，通过构建我市罕见病用药保障机制，进一步健全更加公平可持续的多层次医疗保障体系，不断增强人民群众的获得感、幸福感、安全感。
二、原则目标
按照“尽力而为、量力而行，个人负担可承受、可持续”原则，通过整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、社会慈善、企业责任等有效资源，建立“负担可控、责任共担”的罕见病用药保障机制，缓解我市罕见病患者家庭经济负担、增进罕见病用药可及性、改善罕见病患者身体健康状况。
三、主要内容
（一）保障对象。罕见病用药保障以成都市大病医疗互助补充保险的参保患者为保障对象。设置保障对象条件应考虑参保年限、防范医保资金运行风险等因素。
（二）保障范围。罕见病用药保障范围基于国家罕见病目录的病种，对适用于罕见病目录内病种，国内上市、疗效确切、治疗亟需、费用可承受的，且适应症不属于《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》支付范围的创新药品，可纳入罕见病用药保障范围。
（三）资金筹集。罕见病用药保障资金主要来源为成都市大病医疗互助补充保险资金。资金筹资规模与地方经济发展水平相适应，单独设立科目核算，结余清零。大病医疗互助补充保险按自然年度、以筹资额一定比例，筹集罕见病用药保障资金，配套建立医保、药企风险共担机制，确保罕见病用药保障资金平稳运行。
（四）保障水平。罕见病用药保障应以能够防范家庭灾难性支出为目标，综合考虑我市居民收入水平、医保资金筹集能力、保障患者数量等情况，合理确定罕见病用药保障标准。
（五）药品确定。罕见病药品实行年度总费用限额准入制。年度总费用限额不超过医保支付限额与患者个人负担限额之和，其中患者个人负担限额应在成都市居民人均可支配收入的1至2倍间进行确定。药品年度总费用低于限额标准的药品，方可纳入罕见病用药保障范围；药品年度总费用超出限额的药品，鼓励药品企业协同其他社会组织提出创新支付方案，以达到药品年度总费用限额，否则该药品不纳入罕见病用药保障范围。
（六）其他。引导和支持社会组织、商业健康保险参与罕见病患者家庭负担保障，对在实施罕见病用药保障后，仍存在经济困难的家庭进行帮扶，精准减轻罕见病患者家庭经济负担。
四、医保管理
（一）资金管理。罕见病保障资金管理参照现行社会保险基金有关制度执行，建立筹资、使用、超支分担、清算等资金管理机制。建立罕见病保障资金监管机制，完善举报投诉、信息披露、内部控制、欺诈防范等风险管理制度，确保资金安全。
（二）经办管理。建立健全罕见病用药保障经办服务管理办法，细化明确用药保障范围、保障标准、监督管理等规定。优化完善信息系统，依托信息技术，对纳入罕见病用药保障对象实施治疗全过程管理。强化罕见病定点医疗机构、罕见病治疗定点医师、罕见病定点供药机构管理。健全经办服务标准，优化经办规则和流程，强化协议管理，细化患者管理，提高罕见病用药保障经办管理服务能力和效率。
《关于罕见病用药保障有关问题的通知》
四川天府新区社区治理和社事局、四川天府新区财政金融局、成都东部新区公共服务局、成都东部新区财政金融局、成都高新区社治保障局、成都高新区财政金融局、成都高新区教文卫健局，各区（市）县医保局、财政局、卫健局，市医保事务中心，市医保信息中心：
为推进多层次医疗保障体系建设，化解罕见病对参保人员家庭形成的灾难性支出风险，依据《成都市医疗保障局成都市财政局关于建立罕见病用药保障机制的指导意见》（成医保发〔2021〕1号）文件精神，现就我市建立“费用可控、责任共担”的罕见病用药保障机制（以下简称用药保障）有关问题通知如下。
一、保障对象
（一）初次申请罕见病用药保障待遇的，应满足下列条件之一：
1. 年龄5周岁（含5周岁）以上的患者，应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期，且累计参保缴费月数已满60个月。
2. 年龄不满5周岁的患者，应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期，其父母任一方已参加大病医疗互助补充保险，且累计参保缴费月数已满60个月。
（二）已享受罕见病用药保障待遇的，再次申请应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期。
二、保障范围
国内获批已上市的罕见病药品，同时符合以下规定，可申请纳入本用药保障范围：
（一）药品适应症属于国家罕见病目录中载明的疾病；
（二）药品属于符合突破性治疗药物特征的罕见病创新药；
（三）在医保支付40万/年、个人负担6万/年的限额条件下，患者可获得持续规范用药。
符合上述条件的药品，若其适应症下有属于第二款情形被列入了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》支付范围，则相应药品适应症不纳入或退出本用药保障范围。
国内获批新上市的罕见病药品，同时符合上述条件，且不高于已纳入保障范围的同适应症药品年度药品费用的，可申请纳入用药保障范围。
三、保障资金
罕见病用药保障资金（以下简称“保障资金”）主要来源于成都市大病医疗互助补充保险资金，单独设立科目核算，结余清零。
（一）资金来源。按照上一年度大病医疗互助补充保险筹资总额的2%筹集罕见病保障资金。市医保局会同市财政局根据保障资金运行情况，调整筹资比例。
（三）结余返还。保障资金当期结余部分实行结余清零。
四、保障标准
保障资金对患者使用的符合本通知规定的药品费用，在一个治疗年度内累加计算、分段报销。年度药品费用限额为46万元，其中，医保支付限额40万元、个人负担限额6万元。对一个治疗年度内20万元（含20万）以内药品费用的报销比例为70%，20万元—46万元（含46万元）范围药品费用由保障资金据实结算。
五、管理服务
罕见病管理服务主要包括罕见病药品保障范围、认定标准、机构管理、就医管理、结算管理、协议管理。药品范围采用企业申报、专家评审方式确定。由专家根据罕见病诊疗指南、临床用药需求、药品说明书、用药指南、专家共识制定《成都市罕见病用药保障范围及用药认定标准》，建立动态调整机制。由具备罕见病诊治能力的医疗机构负责提供罕见病患者疾病的认定和诊治服务。由罕见病药品生产商（供应商）选定的特药药店作为罕见病药品定点配送机构。罕见病患者应在罕见病定点医疗机构就医，在罕见病药品定点药店购药和结算。市医保事务中心应与罕见病药品生产商（或供应商）签订协议，协议签订期限为2年。药品生产企业（供应商）不得主动提出中止或解除协议（罕见病保障范围药品退出中国市场除外）。市医疗保障事务中心据此制定相关经办管理办法，并组织实施。
六、施行时间
本通知自2021年1月1日起实施，有效期5年。
七、其他
市医保经办机构可根据本通知制定经办管理措施。本通知实施前，涉及罕见病病种相关医保政策继续有效；在国内有赠药方案的药品，纳入我市罕见病用药保障后，不得降低原赠药力度。